circ-arRNAs对细胞培养和Hurler综合征小鼠蛋白质功能的激活和恢复。
魏文胜谈到，“目前尚无治愈黏多糖贮积症的方法，主要疗法包括改善生活质量的对症治疗、酶替代治疗和骨髓移植/造血干细胞移植。现有疗法则过于昂贵，而且患者和家属需要花费大量时间在医院，应用困难。”
他认为，针对这类疾病，RNA编辑具有优势，“而我们新开发的LEAPER 2.0 与AAV递送系统相结合可以实现长时程的有效编辑，这对治疗Hurler综合征等众多的遗传病是一个好的选择。”除Hurler综合征之外，魏文胜提到，LEAPER 2.0在眼部或者脑部遗传疾病的治疗上也已经观察到了非常好的效果。
总体而言，魏文胜认为，LEAPER技术在临床应用和疾病治疗方面拥有其独特的优势和潜能。“LEAPER作为一项RNA编辑技术，其编辑是可逆、可调控的，而且编辑效果与剂量相关，原理上讲更为安全。同时，LEAPER技术通过向细胞内递送arRNA，招募内源ADAR蛋白完成编辑，递送负担轻，无需引入外源编辑酶，更加适应体内基因编辑治疗。”
正如前述所说，在技术层面上，利用内源机制实现更安全的RNA编辑，国内科学家在国际上已处于领先梯队，在这个研究领域具有极大的竞争优势。而在产业转化方面，国内外又处于怎样的阶段？
魏文胜表示，国际上已经有一些生物医药企业在开展相关技术转化和开发工作，特别是去年，RNA编辑技术受到了极大关注。
例如，2021年8月，跨国制药企业罗氏和Shape Therapeutics公司达成一项研发合作和许可协议，将利用其RNA编辑技术平台RNAfix，以及AAVid技术平台，开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因疗法。随后的2021年9月，礼来与ProQR Therapeutics达成一项全球性的许可和研究合作协议，两家公司将利用ProQR专有的Axiomer RNA编辑技术平台，针对肝脏和神经系统遗传疾病，推进新的药物靶点的临床开发和商业化，合作内容多达五个RNA编辑靶标。
至于国内，魏文胜提到，博雅辑因也正在开展LEAPER技术的转化工作。作为国内基因编辑领域的先锋，博雅辑因成立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海和美国剑桥，魏文胜系创始人。
博雅辑因首席执行官魏东此前在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者采访时表示，对基因编辑这种特别创新的技术来说，“它的首要任务就是要在不同的疾病上能够真正看见技术转化的产品，是不是有足够多的受益，而且安全可控。”特别严重且尚无有效疗法的疾病，例如遗传病和癌症是目前创新疗法的主要“验证区”。
魏东提到，公司目前整个管线的布局包括体外疗法和体内疗法。其中，体内疗法即基于LEAPER技术，正在针对眼科、神经系统等疾病进行研发。2020年，公司也曾在2020年的美国ASGCT年会上报告通过对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换，生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质，治疗黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征中的W402X突变患者的早期研究数据。
校对：丁晓
